Il s’agit d’une étude en deux parties portant sur le pembrolizumab (MK-3475) chez des patients mineurs atteints de l’un des types de cancer suivants :
- mélanome avancé (âgés de 6 mois à < 18 ans),
- tumeur solide ou autre lymphome avancé, positif pour le ligand de mort programmée de type 1 (PD-L1), en rechute ou réfractaire (âgés de 6 mois à < 18 ans),
- lymphome de Hodgkin classique en rechute ou réfractaire (LHcrr) (âgés de 3 ans à < 18 ans), ou
- tumeurs solides à haute instabilité des microsatellites (MSI-H) avancées, en rechute ou réfractaires (âgés e6 mois à < 18 ans), ou
- tumeurs solides avancées, avec charge mutationnelle tumorale élevée ≥ 10 mutations/Mb (TMB-H) en rechute ou réfractaires (âgés de 6 mois à < 18 ans)
- avec traitement adjuvant du mélanome réséqué de stade IIB, IIC, III ou IV à haut risque chez les enfants âgés de 12 à < 18 ans
La partie 1 déterminera la dose maximale tolérée (DMT) et la dose maximale administrée (DMA). Elle confirmera la dose recommandée pour la phase 2 (DRP2) pour le traitement par pembrolizumab. La partie 2 évaluera de manière plus approfondie la sécurité d’emploi et l’efficacité, à la DRP2.
L’hypothèse principale de cette étude est que l’administration intraveineuse (IV) de pembrolizumab à des enfants atteints d’un mélanome avancé, soit d’une tumeur solide ou autre lymphome avancé en rechute ou réfractaire et positif au PD-L1, soit d’une tumeur solide MSI-H avancée, en rechute ou réfractaire, soit d’un LHcrr, entraînera un taux de réponse objective (TRO) supérieur à 10 % pour au moins un de ces types de cancer. L’évaluation de 10 % ne s’applique pas aux cohortes MSI-H et TMB-H.
Avec l’amendement 8, l’inclusion de patients atteints de tumeurs solides et de patients âgés de 6 mois à < 12 ans atteints de mélanome a été clôturée. L’inclusion de patients âgés de ≥ 12 ans à ≤ 18 ans atteints de mélanome continue. L’inclusion de patients atteints de tumeurs solides MSI-H et TMB-H continue également.
